multiQure podpisała umowę z niemiecką Granzer Regulatory Consulting & Services w sprawie współpracy i wsparcia w rozmowach z FDA oraz przygotowania pełnego kompletu dokumentacji, zakończonego złożeniem wniosku o rejestrację badania klinicznego (IND) terapii MQ-201, podała spółka.
Zakres współpracy obejmuje w szczególności opracowanie strategii regulacyjnej programu, przygotowanie spółki do spotkań z FDA oraz wsparcie w ich prowadzeniu. Ponadto, partner wesprze spółkę w skompletowaniu pełnej dokumentacji wymaganej do rejestracji badania klinicznego w zakresie jakości i wytwarzania (CMC), badań przedklinicznych oraz planowanego badania klinicznego. Prace zakończą się przygotowaniem i złożeniem do FDA wniosku o zgodę na rozpoczęcie badania klinicznego (IND), podano.
"Podpisanie umowy z Granzer to kolejny element budowania zespołu, który przeprowadzi nas przez proces regulacyjny w FDA. Zależało nam na partnerze, który zna specyfikę terapii genowych i wielokrotnie przechodził już drogę od pierwszych rozmów z regulatorem do złożenia kompletnego wniosku. Doświadczenie zdobyte przez Granzer przy ponad 20 projektach terapii genowych procedowanych przed EMA i FDA pozwoli nam od początku przygotowywać dokumentację zgodnie z oczekiwaniami agencji i ograniczyć ryzyko opóźnień na kolejnych etapach" - powiedział członek zarządu multiQure Sławomir Wójcik, cytowany w komunikacie.
"Równolegle z przygotowaniami do eksperymentalnego podania terapii MQ-201 pierwszym pacjentom budujemy ścieżkę regulacyjną w Stanach Zjednoczonych. Dane z pierwszych podań, uzupełnione o dialog z FDA, mają stanowić podstawę dalszego rozwoju klinicznego naszej terapii oraz rozmów z potencjalnymi partnerami strategicznymi" - dodał.
W przypadku terapii genowych regulatorzy oczekują m.in. szczegółowej charakterystyki wektora wirusowego, kompletnych danych toksykologicznych oraz precyzyjnie zaprojektowanego protokołu badania. Współpraca z Granzer pozwoli dopasować te prace do wymagań FDA już teraz, zaznaczono.
Granzer Regulatory Consulting & Services to założona w 2002 r. firma doradcza z siedzibą w Monachium, oferująca kompleksowe wsparcie regulacyjne w globalnym rozwoju leków i wyrobów medycznych – od wczesnych prac przedklinicznych po dopuszczenie do obrotu. Firma obsłużyła ponad 1000 klientów na całym świecie.
multiQure jest notowaną na GPW spółką biotechnologiczną rozwijającą terapię genową RNAi dla choroby Huntingtona i innych chorób poliglutaminowych. Strategia spółki zakłada możliwie szybkie uzyskanie danych z zastosowania terapii u pacjentów, a następnie rozwój programu w oparciu o wyniki kliniczne i regulacyjne. Portfolio multiQure obejmuje również projekty immunoonkologiczne.
(ISBnews)